• AptaTargets firmó en mayo de 2025 un acuerdo de licencia con Merck para el desarrollo clínico y comercialización global de ApTOLL, un aptámero con efecto neuroprotector para el tratamiento de ictus isquémico.

• GENESIS Biomed, como consultora especializada en actividades de negocio en el sector de la biomedicina, ha acompañado a la empresa en sus estapas iniciales.

• La colaboración entre spin-offs/start-ups científicas y consultoras especializadas permite maximizar el valor de la innovación biomédica en España

La biotecnológica AptaTargets, especializada en el desarrollo de tratamientos innovadores basados en aptámeros, ha alcanzado un hito clave en su historia con la firma de un acuerdo de licencia en mayo de 2025 con la farmacéutica Merck para el desarrollo clínico y la futura comercialización global de su candidato principal: ApTOLL, un fármaco con efecto neuroprotector para el tratamiento del ictus isquémico.

Fundada en 2014 por Maria Eugenia Zarabozo y David Segarra, AptaTargets surge como una spin-off de la empresa Aptus Biotech, en colaboración con  el Instituto Ramón y Cajal de Investigación Sanitaria (IRYCIS) y la Universidad Complutense de Madrid (UCM). Su producto estrella, ApTOLL, ha demostrado ser uno de los primeros medicamentos con evidencia de efecto neuroprotector en pacientes con ictus isquémico, una patología con alta prevalencia y escasas opciones terapéuticas efectivas.

Desde su creación, AptaTargets ha recorrido un camino ascendente lleno de hitos relevantes en el desarrollo de ApTOLL:

• 2017: Cierre de la primera ronda de financiación, con el soporte de GENESIS Biomed, de 5 millones de euros liderada por Inveready, Caixa Capital Risc y el CDTI
• 2016-2020: Recepción de ayudas públicas como Neotec y otros fondos de CDTI y hasta 3 programas Retos-Colaboración.
• 2020: Cierre de la segunda ronda de financiación, de 5 millones de euros, liderada por Inveready y CDTI-INNVIERTE.
• 2020–2023: Ensayo clínico de fase 1b/2a (APRIL), cuyos resultados mostraron una reducción de la mortalidad del 18 % al 5 % y mejoras funcionales significativas en los pacientes.
• 2023: Designación PRIME de ApTOLL por la EMA, reconocimiento reservado a terapias con un alto potencial para cubrir necesidades médicas no cubiertas.
• 2025: Anuncio oficial de la licencia de ApTOLL a Merck, y transferencia del desarrollo clínico y comercialización del producto.

Con el acuerdo de licencia suscrito con Merck, una de las principales empresas farmacéuticas mundiales, AptaTargets ha alcanzado el ansiado escenario de salida, objetivo final de cualquier start-ups y spin-offs. Además, el caso de éxito de AptaTargets contribuyó, conjuntamente con el de Avizorex Pharma y el de Palo Biofarma, al cierre con éxito del fondo de ciencias de la vida Inveready Innvierte Biotech II. Se trata del segundo fondo que la firma cierra dentro de esta estrategia de inversión, tras el éxito del primer fondo en 2020, logrando de nuevo una rentabilidad de más de 4 veces la inversión inicial. De esta manera, se cierra el círculo y se consigue que la innovación surgida de centros académicos y sanitarios llegue a manos de las grandes corporaciones farmacéuticas y de tecnologías sanitarias, siendo un factor crítico de éxito la inversión por parte de Venture Capital que permita en el transcurso del tiempo un escenario de salida de sus participadas, contribuyendo al cierre exitoso de sus fondos.

El recorrido de AptaTargets y el caso de ApTOLL son un ejemplo paradigmático de cómo la colaboración entre spin-offs/start-ups científicas y consultoras especializadas en diferentes campos (regulatorio, desarrollo clínico, preclínico, desarrollo de negocio, etc) permite maximizar el valor de la innovación biomédica en España. Como spin-off con recursos limitados, AptaTargets se enfrentaba a importantes desafíos operativos, regulatorios y financieros, típicos en fases tempranas de desarrollo biomédico donde las limitaciones operativas y de recursos obliga a estas empresas del apoyo de empresas de consultoría especializadas en estos aspectos. Gracias a estas colaboraciones, AptaTargets ha logrado posicionarse como una empresa referente en el ámbito del desarrollo de aptámeros terapéuticos y ha alcanzado un acuerdo de licencia con una de las principales farmacéuticas a nivel global, abriendo así un nuevo capítulo en la lucha contra el ictus isquémico.

Una de las consultoras especializadas que ha contribuido al éxito de AptaTargets ha sido GENESIS Biomed, que ha acompañado a la empresa en momentos decisivos en sus etapas iniciales. De esta manera entre 2017 y 2019, GENESIS Biomed colaboró activamente con AptaTargets en la elaboración de su plan de negocio y desempeñó un papel clave en el cierre de la ronda de financiación de 5M€ millones de euros con Caixa Capital Risc e Inveready en el 2017. Josep Lluís Falcó, CEO de GENESIS Biomed, también participó como observador del Consejo de Administración durante dos años contribuyendo a orientar estratégicamente las decisiones clave de la compañía. La consultora también apoyó en la negociación de un acuerdo con una CDMO para desarrollar la formulación completa del principio activo y, además, facilitó las primeras interacciones de AptaTargets con la AEMPS y la EMA.

La empresa ha investigado con ApTOLL en otras indicaciones también relacionadas con el ictus, como por ejemplo el estudio RACETOLL, un ensayo para administrar ApTOLL en ambulancias a pacientes con sospecha de ictus, y que también incluye el ictus hemorrágico y  en una indicación totalmente diferente como es el caso de infarto agudo de miocardio (ensayo APSTEMI). También ha investigado en esclerosis múltiple, donde ApTOLL ha demostrado efecto neuroprotector, como se ha mostrado en una reciente publicación.

Estamos seguros de que a la empresa AptaTargets le espera un futuro prometedor donde las consultoras como GENESIS Biomed juegan un papel imprescindible en el ecosistema biomédico, contribuyendo al impulso de la innovación.