Del laboratorio a la empresa: desarrollando un medicamento para una enfermedad rara

El equipo de Limno Pharma, que trabaja desde el Business Innovation Pharma de Granada.

El equipo de Limno Pharma, liderado por Juan Carlos Morales y Francisco Díaz. La compañía trabaja desde el Business Innovation Center de Granada. 

Limno Pharma trabaja en un medicamento para la retinosis pigmentaria, una enfermedad rara de la retina que provoca ceguera a los pacientes

El 29 de febrero es el Día Mundial de las Enfermedades Raras, un día en el que se quieren visibilizar este tipo de patologías, la mayoría de ellas sin curación. El objetivo es impulsar la investigación y concienciar a las autoridades de la necesidad de ayudar a las personas que viven con estas enfermedades, unos 300 millones en todo el mundo.

Genesis Biomed trabaja con Limno Pharma, una spinoff surgida de la investigación realizada por profesionales del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) y en la Fundación Progreso y Salud. Sus fundadores, los doctores Juan Carlos Morales Sánchez y Francisco Díaz Corrales, y el resto del equipo trabajan para desarrollar nuevas terapias para las enfermedades de la retina. Su foco actual es la molécula LIM21, que ha demostrado ser eficaz para tratar la retinosis pigmentaria, una enfermedad rara que incluye varias patologías degenerativas de la retina y que provoca ceguera a edades tempranas.

Actualmente casi no existen tratamientos,  -el único existente es una terapia génica para pacientes con una mutación en el gen RPE65, que son un 5% de los pacientes, y con un precio muy elevado (unos 800.000€).

A diferencia de la mayoría de moléculas que se encuentran en ensayos clínicos -basadas en terapia génica o moléculas biológicas- el tratamiento de Limno Pharma es una molécula derivada de productos naturales similar a los fármacos tradicionales y tiene el potencial de poder administrarse a todos los pacientes de retinosis pigmentaria, y de forma tópica (como colirio o pomada). Además, al ser una molécula pequeña, el precio del fármaco debería ser mucho más asequible.

Las instituciones facilitan la regulación y el desarrollo de ensayos clínicos en enfermedades raras para que los pacientes puedan beneficiarse lo antes posible 

“Decidimos constituir Limno Pharma y lanzarnos al mundo de la empresa para dar sentido a nuestro trabajo diario en el laboratorio. Lo que impulsó nuestra decisión fueron los buenos resultados que mostraba un nuevo compuesto en modelos animales de retinosis pigmentaria”, afirma Juan Carlos Morales, socio fundador y asesor científico. Con todo, el camino a recorrer es todavía largo. Una vez seleccionado el mejor compuesto, la compañía tendrá que escalar la síntesis del producto y realizar los ensayos de preclínica regulatoria. Posteriormente se solicitarán los permisos para comenzar el ensayo en pacientes.

“Decidimos constituir Limno Pharma y lanzarnos al mundo de la empresa para dar sentido a nuestro trabajo diario en el laboratorio. Lo que impulsó nuestra decisión fueron los buenos resultados que mostraba un nuevo compuesto en modelos animales de retinosis pigmentaria”, afirma Juan Carlos Morales, socio fundador y asesor científico. Con todo, el camino a recorrer es todavía largo. Una vez seleccionado el mejor compuesto, la compañía tendrá que escalar la síntesis del producto y realizar los ensayos de preclínica regulatoria. Posteriormente se solicitarán los permisos para comenzar el ensayo en pacientes.

Trabajar en el sector de las enfermedades raras tiene el handicap de que el número potencial de pacientes es relativamente bajo, pero también tiene algunos alicientes: ”Es cierto que es un mercado menor que otras patologías oculares -explica Francisco Díaz, co-fundador y asesor científico-, pero por otro lado las instituciones facilitan todo lo posible la fase de desarrollo regulatorio y los ensayos clínicos para que las empresas vean que es rentable el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras”. La comunidad de pacientes de retinosis pigmentaria ha recibido la iniciativa de Limno Pharma “con júbilo” y está empezando a colaborar con la compañía para avanzar en el desarrollo del fármaco. Juan Carlos y Francisco envían un mensaje a los pacientes de enfermedades raras y a los de retinosis pigmentaria en general: “Es necesario tener esperanza. Desde la ciencia seguimos estudiando estas patologías y buscando posibles tratamientos, y seguro que irán llegando.”